广东11选5遗漏360数据|80后华人科学家公司刚成立便获超5亿A轮融资 为何受追捧

来源: E药经理人  作者: 闪电  2018-05-16 A- A+
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广东11选5任三推荐号码 www.ggbfn.com.cn,第十三条根据情节轻重,对各级党政机关领导干部、工作人员的责任追究采取通报批评、诫勉、组织调整或者组织处理、纪律处分的方式进行。考核主要指标应当列入各级党政领导班子绩效考核和年度目标任务考核,考核结果作为对领导班子和领导干部综合考评的重要参考。

当明星科学家开始创业,会发生什么?

5月15日,80后华人科学家、美国博德研究所核心成员张锋教授和David Liu 教授等人共同创立 Beam Therapeutics,将以革命性的基因编辑技术开发精准的遗传疗法。值得一提的是,这家新锐也是首个利用 CRISPR 单碱基基因编辑技术开发全新疗法的公司。

公司成立当日即宣布完成了高达8700万美元的A轮融资,本轮融资由知名风投机构F -Prime Capital Partners 与 ARCH Venture Partners 共同领投。

张锋作为当今CRISPR领域首屈一指的科学家,在2017年年初赢得了基因编辑技术专利战,奠定了自己在基因编辑领域的领先地位。赢得最珍贵的基因编辑技术专利战最明显地一项影响是,让其公司Editas Medicine 在当天股价立刻大涨28.84%。

凭借此项技术,他在2017年8月15日获得被视为“诺奖风向标”之一的阿尔伯尼生物医学奖,成为继北京大学教授谢晓亮之后,第二名获此殊荣的华人科学家。

1.张锋要做什么?

基因疗法的概念最早来自20世纪中期,从概念转化为临床试验在20世纪90年代初,其被认为是一种革命性的技术,有望治疗几乎任何一种疾病。而这家新锐的核心技术来自张锋教授与David Liu教授两人的科研突破,能精准地对DNA或RNA上的单个碱基进行编辑。

Beam Therapeutics指出,其单碱基编辑技术是CRISPR基因编辑工具的全新应用。这项技术有两个关键组成部分,其一是能特异性靶向基因组中任意位点的CRISPR酶。可以通过使用不同的酶,来靶向DNA或RNA。第二个关键是一类能修改碱基的酶。与经典的CRISPR 基因编辑技术不同,这种酶主要涉及对碱基的化学修饰,不会切开DNA或RNA,理论上安全性更高。

多数认为,Beam Therapeutics 的这项突破性技术有着极高的灵活性。首先,通过靶向DNA,一次使用就永久地修正特定组织里的基因错误。而靶向 RNA 则能在短期内调整蛋白质的功能。也就是说,研究人员可以自主选择作用的时长;其次,其CRISPR 酶和碱基修饰酶都已模块化,研究人员可以根据需求,对其进行自由组合。

而这家新成立的公司称,其将专注于四大领域的发展:基因矫正:修正致病的突变,引入临床上有益的基因变异,或起到抑制作用的变异;基因调节:编辑基因的调控元件;基因沉默:引入终止密码子,从而关闭基因翻译;基因重编码:通过编辑密码子,改变蛋白质的氨基酸序列。

其官网显示:“利用这项技术,我们能精准地修复一系列导致疾病的点突变,(在基因组里)写入有利于预防疾病的遗传变异,或是调节致病基因的表达。”

“有着下一代基因编辑技术、世界级的管理团队以及丰厚资源的Beam相当独特,不仅有望改变我们对疾病的治疗方式,还有望改变对疾病的预防手段”, ARCH Venture Partners的管理合伙人和共同创始人Robert Nelsen先生如此说明。

2.基因疗法是未来医疗的方向吗?

基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿因基因缺陷或异常引起的疾病,来达到治疗人类疾病的目的,其被看做人类之光,是近年来炒的火热的医学概念。

美国作为全球创新方向的风向标,2017年8月31日,FDA批准诺华公司的CAR-T疗法Kymriah上市,用于治疗急性淋巴细胞白血病,这是FDA批准的首款基因治疗药物。CAR-T疗法获准上市,既标志着广受关注的CAR-T疗法得到社会认可,也标志着基因疗法时代的来临。

随后的两个月,FDA又批准了第二款癌症基因疗法,面向淋巴癌成年患者。这项治疗方案称为“Yescarta”,Yescarta疗法治疗了101位患者,大约72%的患者表示其肿瘤萎缩,大约50%的患者在治疗8个月之后没有任何疾病迹象。

而中国的基因疗法也紧随其后,2017年12月,中国的第一例采用基因治疗重型β地中海贫血的患者,在广州南方医院顺利完成细胞产品回输,开创了国内遗传疾病基因治疗之先河。

虽然基因技术奇妙,但也有大量的科学家对这种技术的发展产生担忧,因为基因治疗涉及内、外源性基因重组,因此有可能引起细胞基因突变、原癌基因的激活或者抑制基因的关闭,从而导致细胞恶变(尽管这种几率很低)。而外源性基因的大量出现,可能导致严重的免疫反应。

虽然在最近的十来年里,有关基因治疗的研究进一步深化,让基因疗法有了巨大的临床进展,但是也是一个充满巨大风险的领域。挑战来自包括处理整合性基因载体的遗传毒性、降低基因编辑的脱靶效应和提高基因递送和编辑效率等等。

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